AG九游会官网 九游会国际《医疗保健技术报告》公布2024年25强生物技术公司

　　随着人工智能等更先进的工具的出现，整个生物技术领域的创新正在以越来越快的速度发生。近年来，生物技术公司的数量和规模持续增长。与此同时，新生物技术产品的商业化开创了医疗保健技术的独特时代，使突破性的治疗选择比以往任何时候都更容易获得。

　　医疗保健研究和技术公司Clario总部位于费城，专门为全球制药、生物技术和医疗设备合作伙伴提供临床数据。凭借涵盖 eCOA、心脏安全、医学成像、精确运动和呼吸端点的综合端点技术平台，Clario 自 2012 年以来已推动了 27,000 多项试验，并获得了 500 多项监管批准。该公司在 9 个国家/地区设有 30 个办事处，影响 120 个国家的超过 500 万患者，并帮助将 800 多种新药推向市场。他们心血管和代谢、神经科学、肌肉骨骼、肿瘤临床试验和肝病学等方面均取得进步。

　　在最近的合作中，Clario 与 CellCarta 合作加强临床试验样本管理，并与中国的 Trial Data（创达医药）合作推进以患者为中心的临床研究模式。值得注意的是，Clario 的 Precision Motion Opal®技术为牛津大学在帕金森病方面取得突破作出了贡献，实现了疾病进展的早期检测。

　　百济神州是一家全球生物技术公司，由王晓东和首席执行官 John V. Oyler 于 2010 年创立，专注于发现和开发创新的肿瘤治疗方法。百济神州拥有多元化的产品组合，通过内部能力和合作加速新型疗法的开发，旨在从根本上改善有需要的患者的药物获取，已有超过 800,000 名患者接受了百济神州的药物治疗。

　　最近的里程碑包括欧盟委员会批准 BRUKINSA®（zanubrutinib）用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤，以及 FDA 批准用于慢性淋巴细胞白血病的标签更新。百济神州与 Ensem Therapeutics 的合作标志着其致力于开发差异化 CDK2 抑制剂。这些成就凸显了百济神州致力于开拓肿瘤学解决方案并为全球癌症患者扩大治疗选择。

　　Revvity总部位于马萨诸塞州，提供健康科学解决方案、技术、专业知识和服务，提供从发现到开发、诊断到治愈的完整服务。Revvity 凭借转化多组学技术、生物标志物识别、成像、预测、筛查、检测和诊断等专业重点领域，处于医疗保健革命的前沿。Revvity 创造了超过 30 亿美元的收入，拥有超过 11,000 名专业人员，为全球制药和生物技术、诊断实验室、学术界和政府的客户提供服务，客户遍及 190 多个国家。

　　最近，Revvity 与 Element Biosciences 合作，增强了 NGS 研究工作流程，并推出了 EONIS Q 系统，用于简化新生儿筛查。Revvity 每年对 110 个国家的 4000 万婴儿进行危及生命的疾病筛查。此外，Revvity 与 SCIEX 合作开发新生儿质谱解决方案。该公司的其他成就包括，他们每年为生命科学研究推出 1,500 多种新抗体、试剂盒和试剂，为超过 200 万科学家提供软件解决方案，并发表了 700 篇同行评审出版物。

　　Ginkgo Bioworks于 2008 年由五位 MIT 科学家创立。该公司总部位于波士顿，对细胞进行编程以制造从食品到治疗药物的各种产品。

　　旗下生物安全和公共卫生部门 Concentric by Ginkgo 致力于加强全球防御生物威胁的能力，为世界各地的政府和公共卫生领导人提供支持；Ginkgo 利用生物学塑造未来，与合作伙伴合作跨行业创新产品。它们促进了可持续疫苗、农业解决方案和替代蛋白质等的开发。

　　在最近的合作中，Ginkgo Bioworks 与 OneOne Biosciences 联手推进固氮微生物产品，并与 SaponiQx 合作开发下一代疫苗佐剂。这些举措强调了 Ginkgo 对通过生物技术推动科学进步和应对全球挑战的承诺。

　　Pacific Biosciences总部位于加利福尼亚州。该公司专注于设计、开发和制造先进的测序解决方案。他们的创新产品和技术优先考虑准确性、质量和完整性。Pacific Biosciences 拥有适合人类遗传学、植物和动物科学、传染病、肿瘤学等各个领域的多样化产品组合，可满足广泛的应用需求。

　　最近，他们推出了 Nanobind PanDNA 试剂盒，进一步优化了 HiFi 测序的 DNA 提取解决方案。此外，他们与 GeneDx 和华盛顿大学合作发起了一项研究计划，重点是利用长读长全基因组测序来提高新生儿护理的诊断率。该公司2023年的财务业绩显示，总收入为2亿美元，比2022年的总收入1.28亿美元增长了56%。

　　CareDx总部位于加利福尼亚州，主要为移植患者提供测试服务、产品和数字医疗解决方案，改善移植患者的治疗结果。

　　CareDx 于 2005 年推出了其首款商业产品 AlloMap®Heart，目前已在美国 90% 以上的移植中心使用，自批准以来，已在近 30,000 名患者中使用超过 150,000 次。CareDx 还开发了非侵入性血液测试 AlloMap®，用于识别急性细胞排斥可能性较低的心脏移植受者。最近，CareDx 收购了供应链和物流公司 MediGO，扩大了其在移植领域的影响力。此外，CareDx 还与国家移植基金会合作，以提高移植后药物依从性。这些战略举措突显了 CareDx 对推进患者护理和推动移植医学领域创新的承诺。

　　Sage Therapeutics总部位于马萨诸塞州，重点是解决大脑健康障碍的未满足需求，包括与特定神经退行性疾病相关的震颤和认知障碍。Sage Therapeutics 的研发重点是 GABA 和 NMDA 受体，这是两种关键的神经递质系统。

　　值得注意的是，该公司开发了仅有的两种 FDA 批准的产后抑郁症治疗药物，取得了重要的里程碑。静脉注射的 Zulresso（brexanolone）注射液和第一种治疗 PPD 的口服药物 Zurzuvae（喹诺酮）在解决成年女性这一未得到满足的关键需求方面发挥了关键作用。该公司拥有多个重要的合作伙伴关系，包括与 Shionogi 和 Biogen 的合作。

　　Adaptive Biotechnologies由 Harlan 和 Chad Robins 兄弟于 2009 年创立，总部位于西雅图。该公司在理解适应性免疫系统方面的突破开辟了医学的新途径，围绕利用免疫系统的潜力来增强人类健康。

　　Adaptive 开发了专有的免疫医学平台，能够以精确性和可扩展性对适应性免疫系统进行全面分析。他们的免疫分析技术有助于将从免疫系统收集的见解转化为可行的解决方案。2018 年，该公司开发的第一个基于免疫测序的诊断获得 FDA 批准。

　　最近的合作，例如 FDA 接受 GeneTech 的研究性新药申请以及与 Takeda 的转化合作伙伴关系，强调了 Adaptive 对推进免疫驱动医学领域的承诺。

　　BillionToOne总部位于加利福尼亚州，由 Oguzhan Atay 博士和 David Tsao 博士共同创立，是一家分子诊断公司。该公司开发的 QCT 分子计数技术能将 DNA 分子精确到单计数水平，让疾病检测的分辨率提高 1000 倍以上的同时也大大降低了测序成本。

　　Unity Screen 是 BilliontoOne 的市售非侵入性产前测试，是唯一可以确定胎儿隐性病症风险的测试，并且是通过该公司的分子计数技术实现的。最近的里程碑包括在《美国血液学杂志》上发表单基因 NIPT 镰状细胞病数据，以及在《医学遗传学》上发表第一份临床结果研究，显示单基因 NIPT 的高精度。2022 年 3 月，该公司完成了 1.25 亿美元的 C 轮融资，并宣布于同年 12 月追AG九游会加 4850 万美元的融资。

　　Bluebird成立于 2010 年，总部位于马萨诸塞州，主要为遗传疾病开发基因疗法，并在不到两年的时间内获得了 FDA 批准三种疗法，拥有针对镰状细胞病、β-地中海贫血和脑性肾上腺脑白质营养不良症的领先项目。

　　如今，该公司正在验证和扩展基因治疗的商业模式，并为患者、提供者和付款人提供创新的解决方案。它定制设计每种研究疗法，以在基因水平上解决疾病的根本原因，有 170 多名患者接受了 8 项临床试验的治疗。

　　Rocket Pharmaceuticals致力于推进可持续的研究性基因疗法管道，旨在纠正罕见且危及生命的心脏、心脏和血液疾病的根本原因。其技术不仅能够在分子和细胞水平上逆转疾病，而且能够持续缓解潜在危及生命的症状。

　　Rocket 位于新泽西州的研发团队拥有 20,000 平方英尺的实验室，该公司还拥有满足其制造需求的设施。2022 年 12 月，Rocket Pharmaceuticals 收购了 Renovacor，这是一家生物技术公司，专注于提供创新的精准疗法，以改善与遗传驱动的心血管等疾病作斗争的患者和家庭的生活。

　　Arcturus Therapeutics成立于 2013 年，总部位于加利福尼亚州，是一家后期临床 mRNA 药物和疫苗公司，其支持技术包括 LUNAR®脂质介导的递送、STARR®mRNA 技术，以及药品制造专业知识。

　　Arcturus 拥有包括美国、欧洲、日本、中国和其他国家/地区颁发的 400 多项专利和专利申请。该公司开发的全球首个自复制 mRNA（sa-mRNA）COVID-19疫苗即将获得批准，现已在日本获批。Arcturus 与 CSL Seqirus 持续开展创新 mRNA 疫苗的全球合作，并在日本成立了一家合资企业 ARCALIS，专注于 mRNA 疫苗和治疗药物的生产。Arcturus 的产品线包括可能治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症和囊性纤维化的 RNA 治疗候选药物，以及针对 COVID-19 和流感的合作 mRNA 疫苗项目。

　　Recursion Pharmaceuticals由 Blake Borgeson、Christopher Gibson 和 Dean Li 于 2013 年创立，总部位于盐湖城。该公司的核心是 Recursion OS，这是一个集成各种技术的平台，旨在培育全球最大的专有生物和化学数据集之一。Recursion 采用先进的机器学习算法，从数据集中提取数万亿个可搜索关系。Recursion 拥有每周进行数百万次湿实验以及强大的计算能力，拥有世界上最强大的超级计算机之一。

　　最近的里程碑包括与 Tempus 合作以利用数据协同效应，以及与 NVIDIA 合作以跻身超级计算前 50 名行列。此外，Recursion 重新定义了与拜耳在精准肿瘤学方面的合作。为了进一步致力于创新，Recursion 推出了 Valence Labs，这是机器学习领域开放科学和学术研究的中心。Valence Labs 承诺提供 100 万美元的学术奖学金，旨在培养下一代机器学习学者，强调 Recursion 致力于推进科学探索。

　　2010 年，Scientist.com 与一家制药公司合作，AG九游会官网 九游会国际希望利用该平台为其研究人员提供内部和外部研究能力的私密访问权限，从而推出了一款新的企业软件产品，帮助制药研究人员更有效地与内部核心进行交互实验室和外部研究供应商。2011 年至 2014 年间，Scientist.com 建立了世界上最广泛的全球供应商能力数据库，最终于 2015 年恢复到原来的模式，并创建了一个数字市场来提高药物研究效率。Scientist.com 与知名制药公司密切合作，开创了独特的全行业法律框架，以支持科学研究的外部化。

　　Iovance Biotherapeutics是一家生物制药初创公司，总部位于加利福尼亚州。Iovance 开发和提供肿瘤浸润淋巴细胞 (TIL) 疗法，他们利用天然的人类免疫系统通过肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）来识别和攻击多种癌细胞。

　　最近，Iovance Biotherapeutics 宣布了 2.11 亿美元承销普通股的定价。此外，他们的 AMTAGVI™ 获得了美国 FDA 针对晚期黑色素瘤的加速批准，是 FDA 批准的第一个针对实体瘤癌症的 T 细胞疗法，也是继抗 PD-1 和靶向治疗之后晚期黑色素瘤的第一个治疗选择。

　　该公司的首次血液测试是为了早期发现结直肠癌。目前正在进行最大规模的临床研究，验证基于血液的结直肠筛查测试，招募了超过 40,000 名参与者。Freenome 与医疗保健组织和人口健康决策者合作，整合其技术和软件平台来简化癌症检测流程。最近与 Walgreens 的合作以及 Oncimmune Ltd 等的收购表明 Freenome 致力于推进癌症研究和改进早期检测方法。

　　Elegen拥有创新的无细胞技术来制造定制 DNA，提供业界领先的序列长度、复杂性、准确性和速度，能够将 mRNA 疫苗、细胞和基因疗法以及个体化药物的开发时间缩短数月。

　　Elegen 于 2023 年 3 月商业推出 ENFINIA™ DNA。ENFINIA DNA 具有 7,000 个碱基对，比任何其他 DNA 制造商提供的线 倍。该公司不断突破界限，为早期访问合作伙伴提供多达 20,000 个碱基对的 DNA 和其他制造商拒绝的更高序列复杂性。今年早些时候，Elegen 和 GSK 宣布了一项多年合作和许可协议，将使用 Elegen 的无细胞 DNA 制造技术开发 GSK 的药物和疫苗，包括 mRNA 疫苗。

　　ElevateBio由 David Hallal、Mitchell Finer 和 Vikas Sinha 于 2017 年创立，并于 2019 年在 A 轮融资中筹集了 1.5 亿美元。该公司的集成模式结合了研发平台和 cGMP 制造。他们的技术包括基因编辑、细胞治疗以及细胞、蛋白质和载体工程，通过提供全方位的病毒载体和细胞治疗能力，帮助其合作伙伴在细胞和基因治疗领域达到新的高度。

　　ElevateBio 与马萨诸塞州总医院、波士顿儿童医院、加州再生医学研究所、Moderna Therapeutics 和诺和诺德建立了重要的合作伙伴关系。ElevateBio 的科学家、药物开发商和公司建设者团队与领先的生物制药和学术合作伙伴合作，正在改变细胞和基因治疗行业。

　　2021 年，他们收购了 Life Edit Therapeutics，最近，ElevateBio 宣布了 4.01 亿美元的 D 轮融资。这笔巨额投资将进一步加速公司实现医学革命的使命，让全球患者更容易获得改变生活的治疗方法。

　　Quanterix总部位于马萨诸塞州，正在彻底改变生物标志物分析，推动精准健康领域的发展。他们的突破性技术 Simoa 提供超灵敏的检测功能，有望重塑医疗保健服务。Quanterix 的目标是实现更早的疾病检测、精确的预后和量身定制的治疗，最终提高全球健康和寿命。

　　Quanterix 成立于 2007 年，其技术涵盖从肿瘤学到神经病学、心脏病学、炎症和传染病等不同的治疗领域，促进了尖端研究应用。最近的里程碑凸显了 Quanterix 的影响力，FDA 加速批准了 Tofersen，显示了血液神经丝轻链作为神经病学治疗试验中替代终点的重要性。此外，与 Janssen Sciences Ireland UC 达成的新协议标志着 Quanterix 致力于推进基于血液的阿尔茨海默病检测。随着 Quanterix 不断突破生物标志物分析的界限，其贡献有望塑造医疗保健的未来。

　　Poseida Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于推进差异化细胞和基因疗法，治疗某些癌症和罕见疾病。该公司的产品线包括用于实体瘤和液体肿瘤的同种异体 CAR-T 细胞治疗候选产品，以及可满足医疗需求高度未满足的患者群体的体内基因治疗候选产品。

　　Poseida 的细胞和基因治疗方法基于其专有的基因编辑平台，包括其非病毒 PiggyBac®DNA 递送系统、Cas-CLOVER™️ 位点特异性基因编辑系统、纳米颗粒和混合基因传递技术以及内部技术。拥有 GMP 细胞疗法生产基地。

　　该公司已与罗氏建立全球战略合作。2023 年 8 月，宣布获得安斯泰来 5000 万美元的战略投资，并授予安斯泰来一定的战略权利，进一步验证了 Poseida 的基因工程技术套件及其同种异体 T 细胞平台。

　　AmplifyBio是药物开发和商业化公司的合作伙伴，通过加速疗法和疫苗开发的下一代平台、工具和服务来提高人类健康质量。它们于 2021 年从 Battelle 推出，提供行业领先的临床前毒理学、安全性和药理学测试。AmplifyBio 于 2022 年进一步扩展，提供研发服务，特别关注可降低规模扩大和制造风险的药物表征服务。

　　2023 年，他们开设了第一个完全可定制的制造套件以供租赁，其人员配置模式包括从完全“酒店式”到更传统的外包合作伙伴关系。在任何服务计划中，AmplifyBio 客户都利用数十年在药物开发、安全测试和制造支持服务方面的经验来降低为患者提供挽救生命的治疗方法的风险、时间和成本。他们还在俄亥俄州西杰斐逊市设有 Amplify 安全性、有效性和毒理学总部，所有临床前 CRO 安全性研究均在此进行，Amplify 发现、优化和表征研发服务总部位于旧金山。

　　最近，AmplifyBio 选择了 Apprentice.io 的尖端 Tempo 制造执行系统 (MES) 来扩大生产能力，并在更短的去风险时间内满足现代模式商业化日益增长的需求。

　　Gritstone Bio总部位于加利福尼亚州，成立于 2015 年 8 月。该公司正在开发用于癌症和传染病的疫苗。该公司利用对免疫系统识别和破坏患病细胞能力的深入了解，针对特定抗原来产生治疗性免疫反应。

　　Gritstone EDGE 是该公司基于人工智能的专有平台，有助于他们了解抗原和新抗原，特别是哪些抗原将被人类白细胞抗原 (HLA) 分子转录、翻译、处理和呈现在细胞表面，因此 T 细胞可见。他们最初专注于肿瘤特异性新抗原；此后，扩展到包括受感染细胞表面上的病毒抗原。这种方法利用了抗肿瘤和抗病毒免疫的共同生物学原理，将免疫疗法的益处扩展到更多患者。

　　Andelyn Biosciences是一家细胞和基因疗法开发和合同制造组织，诞生于全国儿童医院，该医院发现了第一个 FDA 批准的系统基因疗法。它们拥有 20 多年制造病毒载体的专业知识。Andelyn 拥有支持超过 75 个全球临床试验、超过 160 名员工、超过 16 个可定制生产套件和 450 个 cGMP 临床批次的记录，是开发罕见病和流行病基因疗法的公司的合作伙伴。

　　Andelyn 为贴壁和悬浮工艺提供质粒制造、工艺开发和 GMP 制造能力，容量高达 2,000L，加速了从开发到商业化的进程。他们先进的数字模型、强大的质量体系和全面的监管支持确保了高效且合规的制造流程。

　　最近与 Armatus Bio 合作生产针对 Charcot-Marie-Tooth 1A 型的悬浮 AAV 基因疗法，这突显了 Andelyn 对推进神经系统疾病治疗的承诺。此外，Ultragenyx 选择他们进行 Sanfilippo 综合征新型基因疗法的后期工艺性能鉴定生产，突显了他们在支持尖端治疗方面的作用。

　　Vizgen是一家生物技术公司，成立于 2019 年，总部位于马萨诸塞州剑桥，致力于开拓下一代基因组学，提供展示原位单细胞空间基因组学可能性的工具。该公司已经建立了空间基因组学的基准，并继续推动行业创新，在细胞分割方面提供最高的灵敏度以及出色的特异性和准确性。该公司的工具使研究人员能够获得对空间背景下控制人类健康和疾病的生物系统的新见解。

　　Vizgen 的 MERSCOPE®平台可实现大规模多重、基因组规模的核酸成像，在亚细胞分辨率下具有高精度和无与伦比的检测效率。MERSCOPE®为肿瘤学、免疫学、神经科学、传染病、发育生物学、细胞和基因治疗领域的广泛组织规模基础研究和转化医学提供变革性见解，是加速药物发现和开发的重要工具。

　　Vitzgen 最近宣布与 Scale Biosciences 合作，结合他们的单细胞和空间技术来增强数据分析。

　　Precigen总部位于马里兰州，在爱荷华州和比利时设有子公司，针对免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病等开发细胞和基因疗法。

　　Precigen ActoBio™ 是 Precigen 的两家子公司之一，正在开发一种新型治疗药物，可在肠道、口腔和鼻咽等疾病部位提供潜在的疾病缓解疗法；第二家子公司 Precigen Exemplar 成立于 2008 年，通过提供一些工具，使用经过基因工程改造的专门微型猪模型来展示各种人类疾病状态，并测试新药。

　　该公司最近取得的成就包括 FDA 确认正在进行的 PRGN-2012 AdenoVerse 免疫疗法的 1/2 期研究是加速批准的关键。此外，Precigen 还宣布了 PRGN-3005 自体 UltraCAR-T®细胞的有希望的 1 期数据，证明了对晚期铂耐药卵巢癌患者的潜在益处。作为创新引擎，Precigen 不断推进独特的疗法走向临床概念验证和商业化，体现了其通过尖端解决方案解决紧急医疗需求的承诺。